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南京儿童医院风湿免疫科成立于2005年,是江苏省临床重点专科,江苏省医学会儿科学分会小儿免疫学组组长单位。专科聚焦儿童风湿疾病的规范诊治,为目前华东地区规模最大的儿童风湿病诊疗中心,在国内儿童风湿病的诊断、治疗及研究方面均处于领先地位。科室医生14名,博士8名,其中高级职称8名,博导1名,硕导2名。近五年来发表学术论文52篇,其中SCI 32篇,核心刊物20篇;主编及参编各种专著10余部。近五年获批国家自然科学基金4项,省市级课题7项,参与国家重点研发计划1项,为GCP药物临床验证中心,承担多项全球和国内药物临床试验。荣获江苏省厅新技术引进奖2项,南京市新技术引进奖2项。
科室在学科带头人俞海国教授的带领下,励精图志,奋发向上,在儿童风湿免疫性疾病的诊治方面取得了长足进步和发展。科室在儿童风湿性疾病的研究方面处于全国领先水平,在国内率先开展生物制剂在幼年特发性关节炎等疾病的治疗,取得了满意的疗效。在川崎病、幼年特发性关节炎、儿童系统性红斑狼疮、皮肌炎等风湿性疾病领域有较好的临床和科研基础。牵头开展国内首个儿童慢性无菌性骨髓炎的多中心研究,填补国内该病研究的空白,在国内儿童慢性无菌性骨髓炎诊断及治疗史上具有里程碑式的意义。
1、幼年特发性关节炎分子发病机制及其严重并发症:巨噬细胞活化综合征的临床策略:
幼年特发性关节炎(Juvenile idiopathic arthritis, JIA),是儿童时期最常见的高度致残性的风湿性疾病,本科室在2008年内至今对JIA分子发病机制做了深入研究,并对JIA严重并发症巨噬细胞活化综合征的治疗策略做了临床总结,此项新技术获得南京市卫生健康委新技术引进奖。在国内外率先报道了P2X7受体抑制剂降低NLRP3表达水平,抑制CD4+T淋巴细胞向Th17细胞分化,减轻关节炎症反应,改善关节的肿胀度及病理评分,同时对硬气Th17和Treg细胞亚群的失衡的分子机制进行了深入研究,为临床治疗JIA提供了崭新的靶点。此外在JIA严重并发症巨噬细胞活化综合征的诊治方面,本中心在国内率先提出了治疗窗口期的概念,大大减少了MAS的发生,同时为JIA并发MAS提供了切实有效的诊疗策略。
2、生物制剂治疗幼年特发性关节炎及其基因易感性研究:
JIA的传统治疗包括激素、非甾类抗炎药以及慢作用药物,然而并不是所有JIA患儿对传统治疗反应良好,部分甚至无反应,本科室开展了生物制剂主要是IL-6单抗治疗幼年特发性关节炎及其基因易感性研究的新技术,获得江苏省妇幼保健协会, 新技术引进奖, 省部一等奖。本中心是在国内最早应用IL-6单克隆抗体和TNF-α受体融合蛋白治疗JIA,取得了显著的临床疗效。此外,近3年本科室对难治性sJIA患儿,率先开展IL-1单抗治疗,并取得可观的疗效。为今后难治性JIA的临床治疗提供了坚实的理论基础和实际经验,在临床工作中具有较强的推广价值。
3、川崎病血管炎发病机制研究及川崎病休克综合征(KDSS)临床策略:
川崎病(Kawasaki disease, KD)又称皮肤粘膜淋巴结综合征,是一种以全身血管 炎性病变为主要病理特征的急性发热性疾病,是我科单病种疾病也是临床路径疾病,占我科住院患者比例较大。本中心从2015年至今在国内首先开展川崎病血管炎发病机制的研究以及重症川崎病包括川崎病休克综合征以及巨噬细胞活化综合征的临床诊治策略新技术,获得江苏省卫生健康委新技术引进奖,省部级一等奖。与同类技术相比,本中心是国内较早提倡对于重症川崎病患儿急性期短期内糖皮质激素治疗能有效降低炎症反应的,并通过研究证明此观点切实有效,也是国内较早提倡应用生物制剂英夫利西单抗治疗丙球耐药型川崎病,大大减少了冠脉并发症的发生,为重症川崎病患儿的诊治提供了新的理论依据,同时在川崎病发病机制方面做了多年的深入研究,取得了一定的成绩。
4、应用TNF-α拮抗剂治疗难治性幼年型皮肌炎:
幼年型皮肌炎是一种罕见的病因不明的儿童炎症性肌病,目前治疗JDM的主要方案是大剂量糖皮质激素联合免疫抑制剂或静脉注射大剂量丙种球蛋白。但仍以部分患儿对传统激素联合免疫抑制剂治疗反应欠佳,我们称之为难治型JDM。本中心率先开展了TNF-α抑制剂治疗难治性幼年型皮肌炎的新技术。目前已应用9例患儿均获得了临床症状及体征的改善,并缩短了住院时间,减轻了患者痛苦,提升了生活质量,表现出该技术安全、可靠、有效的特点。为难治型JDM 患儿的诊治策略提供新的思路。
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